다계통위축증 (Multiple System Atrophy, MSA)의 일부 증상은 약물로 관리할 수 있지만, 아직 질병 진행을 늦추는 효과적인 약물이나 치료법은 개발되지 않았습니다. 그러나, 다계통위축증 환자들에게 희망의 메시지가 전해졌습니다. 신경 퇴행성 질환 치료법을 연구하는 생명공학 회사인 Alterity Therapeutics가 미국 테네시 주 내슈빌의 Vanderbilt 대학 의료 센터에서 다계통위축증 환자를 대상으로 한 2단계 임상 시험 참여자를 모집하기 시작했다고 발표했습니다. 이 회사의 최고경영자인 David Stamler 박사는 이 치료법(ATH434)이 신속하게 진행하는 다계통위축증을 가진 파킨슨병 환자들을 치료할 수 있는 가능성을 가지고 있다고 설명했습니다. 현재 유럽, 아시아-태평양, 그리고 미국의 세 지역에서 2단계 임상 시험에 참여할 환자를 적극적으로 모집하고 있습니다.
다계통위축증을 포함한 다양한 파킨슨병 치료 가능성, ATH434
Alterity의 ATH434는 신경성 질환과 관련된 단백질 응집을 억제하는 경구용 약이며, 뇌의 철분 균형을 조절해 α-시누클레인(α-synuclein)의 병리적 변화를 줄이고, 신경세포를 보호하는 것이 전임상 연구에서 확인되었습니다. ATH434는 파킨슨병뿐만 아니라 다계통위축증 치료에도 유망한 결과를 보여주었습니다. 다계통위축증 동물 모델에서 효과를 확인하고, 1차 연구를 성공적으로 완료했습니다. 또한, ATH434는 미국 FDA와 유럽 커미션으로부터 다계통위축증 치료를 위한 특별 허가를 받았습니다.
2단계 임상 시험은 어떻게 진행되나요?
Alterity Therapeutics은 다계통위축증 치료를 위한 2단계 임상시험(ATH434) 참여자 모집을 시작하였습니다. 이 임상 시험에서는 초기 단계 다계통위축증 환자를 대상으로 ATH434의 효과를 다각도에서 검토합니다. 신경영상학 및 단백질 바이오마커의 변화를 통해 ATH434 치료의 효과를 입증하며, 안전성을 평가하는 것이 목표입니다. 다계통위축증 병리에 중요한 역할을 하는 뇌의 철분 및 α-시누클레인 수준을 바이오마커로 활용하여 ATH434의 효능을 확인합니다. 추가로, 다계통위축증 환자의 운동 활동을 평가하기 위해 착용형 센서를 사용합니다. 이 연구는 ATH434 또는 플라시보를 받게 될 대략 60명의 성인 참여자를 모집하며, 참여자들은 12개월 동안 치료를 받게 됩니다. 이 2단계 임상 시험은 차후 3단계 연구의 디자인을 최적화하는 데 도움을 줄 것입니다.
다계통위축증 증상은 어떤가요?
다계통위축증은 자율 신경계와 운동 장애를 주요 증상으로 하는 드문 신경퇴행성 질환입니다. 이 질환은 뇌와 척수의 다양한 신경세포가 기능을 잃거나 사라지면서 발생하며, 심각한 장애를 초래합니다. 다계통위축증은 느린 움직임, 근육의 경직, 자율신경계의 불안정성(혈압 및 방광 조절)과 균형 장애 또는 협응성 장애(낙상에 취약) 등을 포함한 파킨슨병 유사 증상을 보입니다. 이 질환의 병리학적 특징은 중추 신경계의 글리아 세포 내에서 α-시누클레인이 축적되고 여러 뇌 영역에서 신경세포가 손실된다는 것입니다. 미국에서는 약 15,000명이 다계통위축증을 앓고 있습니다. 일부 증상은 약물로 완화할 수 있지만, 현재는 질환의 진행을 늦출 수 있는 효과적인 약물이나 치료법은 없습니다.
Alterity Therapeutics
Alterity Therapeutics는 신경변성 질환을 겪고 있는 환자들을 위한 임상 단계의 바이오 엔지니어링 회사입니다. 우리의 주요 제품인 ATH434는 다양한 파킨슨병 치료에 대한 잠재력을 가지고 있습니다. 더 나아가서, Alterity는 질병 과정에 개입할 수 있는 특허 가능한 화학 화합물들을 개발하는 광범위한 약물 발견 플랫폼을 운영하고 있습니다.
